Самое дорогое лекарство в мире 2019 года.

Самый дорогостоящий препарат одобрили в США. Это первая генная терапия (СМА) для лечения спинальной мышечной атрофии у детей до 2-х лет. «Zolgensma» («Золдженсма») – американский регулятор, который исправляет поврежденный ген SMN1. Компания «AveXIS» группы «Novartis» швейцарского фармакологического гиганта является производителем данного препарата.

Инфузия препаратом «Zolgensma» при ускоренных клинических испытаниях показала невероятные результаты: 19 детей из 20 прекрасно могут сидеть без какой-либо поддержки и двигать головой. При предыдущем клиническом тесте 17% пациентов еще смоги вставать и ходить.

Естественно, как и все лекарственные препараты, «Zolgensma» имеет и побочные эффекты – это рвота, снижение тромбоцитов в крови, острое поражение печени. Исправление проблемного гена обойдется в 2,1 млн.$ – это около 138 млн. рублей. Этот препарат может спасти множество жизней маленьких россиян. К сожалению, в нашей стране не ведется даже учет детей с таким заболеванием, т.к. обычно эти дети не доживают и до 3-х летнего возраста.

В августе 2019 года в России зарегистрировали препарат  «Спинраза», который останавливает прогрессирование болезни СМА. Этот препарат необходим больному с начала и до конца жизни, а это 6 инъекций в год стоимостью по 7,5 млн. рублей каждая. Субсидии/квоты на лечение с помощью данного препарата из региональных средств еще не получил не один ребенок Краснодарского края.

Только 40 пациентов в Российской Федерации получили доступ к ранней программе «Спинраза», которая проходит благодаря гуманитарной помощи производителя этого препарата. Первый год, дальнейшее лечение этих пациентов пока не известно, потому что препарат пожизненный.

Ответственность за лечение такого редкого заболевания, угрожающего жизни пациентов с СМА, контингент, которых состоит, в основном, из детей и подростков, конечно, должно брать на себя государство, у этих больных нет времени ждать очереди на лечение. В ноябре 2019 года умерло 7 человек с этим страшным диагнозом. Пока Минздравом будет принято какое-то решение, сколько еще мы потеряем людей из-за отсутствия лекарственного обеспечения, опыта его введения, а во многих регионах и квалифицированного медицинского персонала и специальных лечебных учреждений?

Мы, конечно, все живем своей жизнью. Проводим весело праздники, встречаем Новый год. А как же быть семьям, где каждую минуту родители и близкие родственники  думают, чтобы их ребенок не умер? Самое большое горе в семье – это больной ребенок. Спасение этих детей в наших с вами руках, т.к. для того, чтобы каждому из нас увидеть боль и страдание таких семей, услышать их отчаянный крик о помощи и принять решение помочь, не нужны ничьи разрешения, заседания и кворумы. Каждый из нас может в любое время, используя, наиболее удобный для себя способ перечисления денежных средств, оказать  посильную адресную помощь конкретному ребенку, тем самым дав ему путевку в здоровую, счастливую и  долгую жизнь.

vmeste